Communiqué de presse – Paris, le 20 juillet 2022
Le think tank Orphan Organisation 7, regroupant neuf entreprises émergentes en santé dans le domaine des maladies rares (Alnylam, Amarin, CTRS, EUSA Pharma, GBT, GenSight Biologics, Intercept, Nanobiotix et Santhera) tient à réagir à la publication du rapport « charges et produits » de l’Assurance Maladie, notamment en ce qui concerne l’analyse qui y est faite des délais d’accès aux nouveaux médicaments. Le think tank OO7 s’étonne de l’analyse élaborée par l’Assurance Maladie, centrée sur les délais, et appelle cette dernière à avoir une vision complète de cet enjeu primordial :
- les délais d’accès aux nouveaux médicaments sont avant tout dus à un manque de vision novatrice de la part des pouvoirs publics sur le financement de ces derniers ;
- dès lors il revient à l’Assurance Maladie de s’intéresser à la cause et aux conséquences de ces délais et non à leur seule mesure, et de proposer des solutions de financement permettant de sortir des impasses que rencontrent l’ensemble des acteurs lors de la mise sur le marché des nouveaux médicaments.
Non, la mise à disposition ne peut se calculer à partir de l’accès précoce !
Dans son rapport « charges et produits », l’Assurance Maladie assure que « la date de première mise à disposition du médicament au patient » est « l’élément majeur pour juger de la performance effective d’un système de prise en charge des produits de santé ». En d’autres termes : les différents indicateurs de délais d’accès aux médicaments ne seraient pas pertinents, car ils n’incluent pas dans ces délais les périodes d’accès précoce, alors même que ce mécanisme permet une mise à disposition rapide aux patients des nouveaux médicaments. La France présenterait même des « délais [d’accès] négatifs pour certaines molécules » !
Or, si les mécanismes d’accès pré-AMM sont indispensables, ils ne sauraient être la preuve suffisante que la France est performante dans la mise à disposition des nouveaux médicaments. En effet, de nombreux médicaments présentant une valeur thérapeutique importante n’accèdent pas au marché ou beaucoup trop tardivement à cause de délais de négociation avec le CEPS trop longs, de méthodologies d’évaluation des médicaments inadaptées ou encore de comparaisons non pertinentes des produits évalués. L’accès précoce n’est pas octroyé à tous les traitements et, lorsque c’est le cas, il ne garantit pas une mise à disposition stable et durable au bénéfice des patients. De plus, le succès de ce dispositif repose sur les industriels qui s’en saisissent, alors même qu’ils ne disposent d’aucune visibilité sur le passage dans le droit commun. L’accès précoce n’est pas la réponse à tous les maux des délais d’accès des nouveaux médicaments.
Pour raccourcir les délais, il ne faut pas les regarder sous un autre angle ; il faut changer de vision !
Les nouveaux médicaments fonctionnent de plus en plus selon des modes d’action novateurs : ils s’adressent à des populations souvent réduites, ont un effet sur le long terme qui ne peut souvent s’apprécier que sur plusieurs années, et permettent de plus en plus une amélioration significative de la qualité de vie des malades, voire leur guérison.
Aussi, les conditions d’évaluation des nouveaux médicaments doivent évoluer, de même que leurs modalités de financement. Déterminer un prix fixe dès la mise sur le marché n’est sans doute pas une méthodologie adaptée aux thérapies innovantes. Par exemple, l’Assurance Maladie a su formuler naguère, dans son rapport « charges et produits » de 2020 une proposition sur l’étalement de paiement des médicaments innovants. Cette proposition doit pouvoir être étudiée en profondeur, comme l’ajustement du budget médicaments au vieillissement de la population ou au niveau d’innovation, avec l’ensemble des acteurs ; le think tank Orphan Organisation 7 se tient prêt à inventer avec l’Assurance Maladie de nouveaux modèles de financement des nouvelles thérapies !