Qui sommes-nous ?



Créée à l’initiative de nile, Orphan Organisation 7 (OO7) regroupe sept entreprises créatives et émergentes en santé dans le domaine des maladies rares. Les entreprises OO7 souhaitent apporter une solution thérapeutique innovante aux patients atteints de maladies rares.


Laboratoire d’idées, OO7 a pour objectif de concevoir et porter des propositions concrètes pour améliorer l’accès au marché des médicaments que les entreprises OO7 ont mis au point et de dynamiser la politique spécifique à mettre en place pour qu’elles puissent bénéficier de l’attractivité française dans les maladies rares. En retour, les entreprises OO7 s’engageront à accroître la compétitivité et la visibilité de la France.

Fragilité économique et fort potentiel de croissance : le dénominateur commun

Le dénominateur commun des entreprises OO7 repose sur une dualité :

  • un fort potentiel de croissance lié à leur innovation thérapeutique dans les maladies rares, associé à un investissement majeur dans la R&D en France
  • une fragilité économique due au nombre limité de leurs solutions thérapeutiques effectivement commercialisées et à l’impossibilité de répondre aux prérequis de l’accès au marché.

En effet, en raison de procédures et exigences méthodologiques d’évaluation prenant peu en compte les spécificités des maladies rares (nombre de patients, difficultés d’évaluation, connaissances limitées et données médicales restreintes), elles ne peuvent répondre aux exigences générales d’accès au marché en France. Elles font donc face  à un accompagnement réglementaire et économique incomplet ignorant le processus propre de l’accès au marché, particulièrement difficile pour les PME du secteur qui ont une réelle envie d’investir en France.

En raison de procédures prenant peu en compte les spécificités des maladies rares, les entreprises OO7 ne peuvent répondre aux exigences générales d’accès au marché en France.

Instaurer la confiance et coconstruire des solutions pérennes et proportionnées

Pour répondre à cette problématique, OO7 s’est donné pour vocation d’ouvrir de nouveaux champs du possible. Au-delà de l’obtention de la juste rétribution du risque entrepreneurial au travers d’une régulation affinée, il s’agit d’ouvrir la voie à un accompagnement spécifique de moyen terme permettant :

  • la mise à disposition pour les patients français de solutions thérapeutiques innovantes
  • la réflexion autour de nouveaux modèles organisationnels et économiques
  • la construction d’un tissu industriel actif, propice à la R&D dans les maladies rares
  • la création de partenariats de recherche en France, au plus haut niveau mondial
  • la concordance dans l’évaluation européenne et française (AMM conditionnelle, accès précoces)
  • la dynamisation et la création d’emplois
  • l’amélioration de la balance commerciale de la France
  • la consolidation de l’influence de la France en Europe dans le domaine de l’innovation en santé, tout particulièrement dans les maladies rares
  • la reprise de la maîtrise stratégique sur le développement d’outils liés au numérique et au big data

OO7 regroupe Alnylam, Bluebird Bio, CTRS, Eusapharma, Intercept, Nanobiotix et Santhera et a vocation à réunir les entreprises confrontées aux mêmes problématiques.



Orphan Organisation 7 est un think tank de nile.