Notre proposition de nouveau modèle économique

“L’objectif de OO7 est d’améliorer la performance de la France

en matière d’accès à l’innovation”


  1. Une ambition pour les patients, la France et l’industrie

L’objectif de OO7 est de promouvoir un modèle économique fondé sur un accompagnement spécifique de moyen terme permettant :

  • la mise à disposition pour les patients français de solutions thérapeutiques innovantes
  • la réflexion autour de nouveaux modèles organisationnels et économiques
  • la construction d’un tissu industriel actif, proposé à la R&D dans les maladies rares
  • la création de partenariats de recherche en France, au plus haut niveau mondial
  • la concordance dans les évaluations européenne et française
  • la dynamisation et la création d’emplois à forte valeur ajoutée
  • l’amélioration de la balance commerciale de la France
  • la consolidation de l’influence de la France en Europe dans le domaine de l’innovation en santé
  • la reprise de la maîtrise stratégique sur le développement d’outils liés au numérique et au big data

En effet, en matière de lutte contre les maladies rares, la France fait face à un paradoxe ; elle fait figure d’exemple en matière de recherche et d’organisation des soins, mais peine à mettre rapidement sur le marché (et donc à disposition des patients) les médicaments qui ont fait l’objet d’essais cliniques sur son territoire.

L’objectif de OO7 est d’améliorer la performance de la France en matière d’accès à l’innovation, objectif qui dépasse le cadre de l’Ondam (Objectif national de dépenses de l’assurance maladie) et tient davantage d’une politique d’Etat pluriannuelle. En matière d’innovation dans la lutte contre les maladies rares, les objectifs ne sont pas uniquement sanitaires mais également économiques et industriels ; or, les ressources contraintes de l’Ondam semblent insuffisantes pour créer les conditions de la croissance, et n’ont pas vocation à financer l’investissement dans les acteurs économiques.

Orphan Organisation 7 souhaite donc poser les bases d’un investissement pérenne et maîtrisé pour l’Etat et d’une aide ponctuelle pour les entreprises éligibles au dispositif. L’objectif posé ici est de leur octroyer pour une période courte et déterminée les moyens de se développer pour offrir :

  • aux patients les meilleures solutions thérapeutiques possibles sur des besoins médicaux non couverts
  • à la France un retour sur investissement industriel et un rayonnement international sur l’innovation
  • Un modèle concret, ambitieux et soutenable

Le modèle prôné par OO7 vise à instaurer, par la contractualisation, la confiance entre autorités publiques et entreprises innovantes. Cette confiance n’est possible que si les deux parties s’entendent sur des garanties mutuelles, qui leur permettent d’obtenir une visibilité à long terme.

Le mécanisme imaginé par Orphan Organisations 7 serait un dispositif dédié, dans un premier temps, aux entreprises innovantes du secteur des maladies rares. Ce dispositif serait géré par un comité d’interface représentant l’ensemble des parties prenantes intéressées à la fois par les questions de santé et d’organisation des soins mais également de soutien à la recherche et à l’attractivité. Ce comité ferait office de guichet unique, permettant d’accompagner les entreprises françaises et étrangères vers l’accès au marché français.

L’outil principal de ce dispositif consiste en un contrat, négocié entre le comité d’interface et l’entreprise. Ce contrat, bien entendu conditionné à l’obtention d’une autorisation de mise sur le marché et à la démonstration d’un SMR par les autorités scientifiques, permettrait à l’État et à l’entreprise de s’accorder sur des garanties économiques réciproques pendant toute la durée du contrat, à savoir :

  • pour l’État, un certain montant d’investissements en France
  • pour l’entreprise, une garantie de prix européen et une dispense de payback lors de l’arrivée post-contrat de la thérapie dans le droit commun
Le modèle économique OO7 en schéma.

Déroulement chronologique du modèle OO7

  • [T0] : Au moment du dépôt de la demande d’AMM auprès de l’EMA, voire avant, l’entreprise OO7 s’engage également dans le dépôt d’un dossier de demande de prise en charge spécifique OO7. La demande est évaluée par un comité d’interface composé du Ministère de l’Économie, de la DG Trésor, du Ministère de la Recherche, de l’ANSM et du Ministère en charge de l’Industrie.
  • Les rencontres commencent avec le comité d’interface au sujet du contenu du futur contrat OO7. 267 jours (en moyenne) séparent le dépôt de la demande d’AMM de son octroi.
  • [T1] : Lorsque l’AMM est octroyée par l’EMA, l’entreprise OO7 obtient son « Statut OO7 », conditionné à l’obtention de critères connus d’avance : désignations (Orphan, PRIME, …), modèle économique (plafond de chiffre d’affaires ou de thérapies déjà présentes sur le marché, …), etc.
  • S’ensuit une période de 90 jours pendant laquelle le comité d’interface et l’entreprise doivent terminer leurs négociations sur leurs garanties mutuelles (voir ci-dessous).
  • [T2] : A cet instant, le débouclage du système d’accès précoce (anciennement « ATU ») s’effectue, au profit de la signature du contrat OO7. Le payback lié au différentiel entre le prix ATU et le prix OO7 fait l’objet d’un remboursement « classique » ou d’un surinvestissement contractuel de l’entreprise. Ce contrat prévoit une Indemnité Contractuelle d’Attractivité[1], en contrepartie d’engagements d’investissements par l’entreprise en France, également pour la durée du contrat[2].
  • Lors de la durée du contrat (environ trois ans), les garanties mutuelles de l’État et de l’entreprise sont les suivantes :
  • L’État garantit pour trois ans un prix OO7 à l’entreprise et la dispense de payback entre le prix OO7 et le futur prix « droit commun »
  • L’entreprise garantit à l’État qu’un certain montant de son chiffre d’affaires sera investi en France
  • Pendant la durée du contrat, ce dernier est l’objet de revoyures annuelles concernant le montant du chiffre d’affaires lié à la thérapie, le montant de l’investissement ou encore la population-cible, enrichies de données de vie réelle.
  • Pendant la durée du contrat également, l’entreprise et le CEPS débutent leurs négociations en vue d’une intégration dans le droit commun – la HAS réalise ainsi, pendant le contrat, son évaluation d’Amélioration du Service Médical Rendu, selon des modalités qui doivent tenir compte de la spécificité des maladies orphelines (taille de population, méthodes d’évaluation, absence d’alternative thérapeutique validée).

Les avantages du modèle

Les patients bénéficient d’un accès à des traitements innovants à forte valeur ajoutée dans des maladies rares, au même titre que les autres citoyens européens, traitements permettant a minima une forte amélioration de la qualité de vie voire une guérison.

L’État bénéficie d’importants investissements en France qui offrent des apports bénéfiques pour l’écosystème des maladies rares, l’accès des malades à des traitements innovants, le développement d’emplois à forte valeur ajoutée et l’attractivité du pays. En outre, ces investissements permettent d’importantes retombées fiscales et la reconstitution d’une attractivité et d’une souveraineté pharmaceutiques fortes.

Les entreprises bénéficient d’une visibilité et d’une confiance en l’avenir qu’elles ne trouvent pas avec le système actuel. Cette visibilité et cette confiance permettent davantage d’investissements en France, la pérennisation de filiales, de partenariats avec des équipes de recherche publiques et des associations de malades.

Ce modèle économique présenterait, de surcroît, l’avantage de répondre à de nombreux manques constatés dans plusieurs études[3] concernant l’innovation pharmaceutique en France :

  • permettre l’évolution des prix des thérapies en fonction de bases de données de vie réelle
  • assurer une prise en charge des thérapies innovantes au plus près de leur mise sur le marché
  • contribuer à l’avènement d’un écosystème français d’innovation pharmaceutique

[1] L’Indemnité Contractuelle d’Attractivité (ICA) est le tarif de la thérapie innovante négociée entre l’État et l’entreprise en fonction notamment des prix européens de la thérapie constatés. L’ICA est garantie par l’État à l’entreprise pour toute la durée du contrat, en contrepartie d’investissements de l’entreprise en France.

[2] Ces investissements peuvent être effectués par l’entreprise directement dans le cadre de son développement en France (embauches, création d’usine, …) ou consister en un investissement dans un Fonds Contractuel d’Attractivité (FCA) servant à booster l’attractivité de la France en santé et dans les maladies rares (continuum de recherche, développement de start-ups, …).

[3] Notamment Médicaments innovants : prévenir pour mieux guérir, Institut Montaigne, prec. cit. ou encore Innovation pharmaceutique : comment combler le retard français, Conseil d’analyse économique, prec. cit.