Les problématiques françaises d’innovation dans les maladies rares

Antoine Ferry est Président – Directeur général des laboratoires CTRS.

Le point de vue de…

Antoine ferry

Dans sa rubrique “Le point de vue de…”, La lettre de OO7 donne directement la parole aux acteurs de l’innovation pharmaceutique.

“Avec environ 7000 maladies rares identifiées à ce jour, il me semble important de préciser un point majeur afin d’éclairer les lecteurs sur ces maladies qui sont trop souvent regroupées sous une seule et même entité alors que la réalité prouve que ce regroupement est inconcevable.

En effet, plus de 90% des maladies rares ne concerne que quelques centaines de patients en France, et dans près de 65% des cas moins de 5 patients sont atteints sur le territoire national.

Par ailleurs, si le règlement européen sur les médicaments orphelins a été un fabuleux accélérateur pour la recherche et la mise sur le marché de nouveaux médicaments, ce dernier ne concerne que le statut particulier du médicament et les avantages qui y sont liés. Les médicaments orphelins doivent répondre à la directive 2001/83 comme n’importe quel autre médicament, avec l’ensemble des impacts réglementaires qui en découle et dont le retentissement financier est parfois considérable.

L’extrême rareté de certaines pathologies rend le développement et la commercialisation particulièrement délicats. La France, pionnière dans les maladies rares, est certainement l’un des pays européens les mieux structurés pour la prise en charge de ces maladies rares ; elle devrait donc représenter un attrait particulier pour les industriels dans l’ensemble des activités de recherche et développement. Malheureusement nous ne pouvons que faire le triste constat que chaque année nous perdons des places en termes d’attractivité.

Ce n’est pas la qualité des équipes de recherche ni les structures hospitalières qui sont en cause, mais le devenir des médicaments sur le territoire après l’AMM. En effet, l’évaluation d’un médicament orphelin est particulièrement délicate en raison de populations manquant d’homogénéité, d’effectifs restreints dans les études, de critères complexes de mesure de l’effet… Aussi, toute approche méthodologique classique ne peut aboutir qu’à une évaluation non adaptée à ces spécificités. S’en suit alors une cascade d’événements qui, malheureusement, conduisent parfois à la non-commercialisation du médicament en France voire à la fermeture de filiales françaises de PME européennes.

Ce constat est d’autant plus triste que nous disposons de l’ensemble des compétences pour avoir une évaluation de qualité, avec des médecins qui côtoient en permanence ces malades dans les centres de référence, et des associations de patients parfaitement structurées. Bien sûr, subsiste toujours cette suspicion permanente du « conflit d’intérêt » ; mais dans le cadre des maladies rares il est inévitable. J’irais même plus loin : il est souhaitable en tant qu’il s’agit en réalité d’un « lien d’intérêt » au seul bénéfice des malades.

Il est indispensable d’arrêter de se poser de mauvaises questions inutiles pour retrouver la place de leader que la France doit avoir dans la recherche sur les maladies rares et l’accès aux traitements.”